САД го одобрија првиот медицински третман за „редизајн“ на имуниот систем на пациентот во насока на тоа сам да ги напаѓа клетките на ракот. Американската Администрација за храна и лекови (FDA) оцени дека одлуката претставува „историски момент за медицината“.
Терапијата, таканаречена „жив лек“ (под назив „Kymriah“) се прави индивидуално за секој пациент, од белите крвни зрнца од неговата крв. Клетките потоа генетски се модификуваат и програмираат за да трагаат и да ги напаѓаат клетките на ракот. Тоа ја прави терапијата различна од конвенционалните лекови, како хемотерапијата или операцијата.
„Ова е сосема нов начин на третирање на ракот“, вели д-р Стефан Груп од Детската болница во Филаделфија, предводник на студијата на Novartis. Тој го третираше првиот пациент користејќи ја новата имунотерапија – девојче кое беше близу смртта, но веќе 5 години живее без рак. Како резултат, Груп го опишува лекот како „извонредно возбудлив“.
Зад третманот (инаку наречен CAR-T, од „chimeric antigen receptor T-cell therapy“) стои компанијата Novartis – една од најголемите фармацевтски куќи во светот по покриеност на пазарот и обемот на продажба. Novartis планира да го наплаќа според степенот на успешност, со тоа што еднократен третман ќе чини 475.000 долари.
Со оглед на тоа дека се работи за револуционерен лек, уште пред Kymriah да биде одобрен, меѓу експертите постоеше сериозна загриженост околу цената. Ако ги прашате нив, очекуваа повисока; британска студија оцени дека лек како овој би можел да чини и до 650.000 долари.
Сепак, според критичарите, без разлика колку и да е револуционерен третманот, ова докажува дека одредувањето на цените на лековите во САД е „комплетно расипано“. „Иако на одлуката на Novartis да одреди цена од 475.000 по третман се гледа како на скромност, ние веруваме дека е претерано“, вели Дејвид Мичел, претседател на „Пациенти за лекови по достапна цена“ (Patients for Affordable Drugs). Според него, на компанијата не треба да ѝ се честита за воведување на скапа терапија на пазарот со аргумент дека „можеле да наплатат и поскапо“. Главната загриженост е дека Kymriah може да отвори ново поглавје на астрономски скапи лекови.
FDA го одобри лекот врз основа на студијата спроведена од Novartis, во која од 63 пациенти во доцен стадиум на рак, на возраст до 25 години, 83% сега се во фаза на ремисија. Кај другите симптомите се вратиле по неколку месеци. Да, докторите се воодушевени и истакнуваат дека никогаш не виделе вакво нешто, но освен што не се знае колку долго ќе траат бенефитите од лекот, Kymriah сепак е алтернатива само за тие што немаат други опции, бидејќи носи низа сериозни споредни ефекти, дури и опасни по живот. Еден од нив е синдром на ослободување на цитокин – што може да предизвика силни трески, дијареја и повраќање. Друг е невролошка токсичност – што може да предизвика делириум, губење на балансот или тешкотии при зборување или разбирање.
Како и да е, пациентите речиси сигурно ќе мора да патуваат за да го примат третманот. Бидејќи Novartis индивидуално ги модифицира клетките на секој пациент, секој што има потреба од третманот ќе мора да отпатува до еден од 32-та центри низ САД каде што нивните клетки ќе бидат собрани и испратени до Novartis во Њу Џерси. Сето ова е скап процес, оттаму и цената, велат од фармацевтската компанија. Тврдат дека бројката од 475.000 од третман е компромис меѓу желбата лекот да биде достапен за пациентите, а сепак да гарантира враќање на инвестицијата.
Сепак, нештата се позамрсени. Дејвид Мичел од „Пациенти за лекови по достапна цена“ истакнува дека терапијата е резултат на соработката на Novartis со Универзитетот на Пенсилванија (ова го потврдуваат и двете страни), која започнала пред 5 години. Novartis инвестирале во наоѓање на лекот дури откако соработката била остварена, но пред тоа да се случи, американските универзитети (меѓу кои и тој во Пенсилванија) добиле 200 милиони долари државни пари (значи пари на граѓаните) за базично истражување во полето на CAR-T клеточни терапии, токму каква што е и новата имунотерапија на Novartis. Со други зборови, фармацевтската куќа се надоврзала и и те како извлекла бенефит од буџетската инвестиција, а Мичел смета дека тоа треба да се одрази и во цената на третманот.
Сепак, раскажува, неговото здружение се сретнало со Novartis ден пред лекот да биде одобрен и цената да биде објавена, но резултатот бил поразителен. „Наместо дискусија околу тоа како да се стигне до фер цена за нивниот нов CAR-T лек, Novartis го потрошија речиси целото време од средбата на објаснувања зошто треба да наплаќаат астрономска цена“.
